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難病のALSを対象に肝細胞増殖因子を投与する治験開始

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 筋萎縮性側索硬化症(ALS)は、身体を動かすための神経系(運動ニューロン)が障害されて、脳からの「手足を動かせ」などの命令が伝わらず、筋肉が痩せて筋力低下する神経変性疾患だ。筋萎縮が進行し、発症から3~5年で呼吸筋マヒによる呼吸不全で死亡する。

 身体の感覚や視力・聴力、内臓機能などは保たれるため、最も過酷な神経難病といわれている。根本的治療法はなく、現在は対症薬とリハビリテーションが主な治療だ。

 現在、より効果の高い治療薬として注目されているのが肝細胞増殖因子(HGF)である。HGFは肝臓だけではなく、全身に存在しており、細胞増殖や血管新生、強力な神経保護と栄養因子としての働きもする。東北大学病院神経内科の青木正志教授に話を聞いた。

「肝臓は唯一、一部を切り取っても再生できる臓器です。この再生に関わっているのがHGFで、1989年に大阪大学の中村教授が発見しました。HGFは神経細胞に直接作用するだけでなく、神経の近くにあるグリア細胞が弱るのを守る働きもあることがわかってきました。その上、HGFを遺伝子組み換えで大量に培養し、高純度に精製する方法で組み換えHGFタンパクの創薬にも成功しました」

 青木教授は、この薬をALSモデルラット(家族性ALSの原因の一つである変異遺伝子があるラット)に投与したところ、投与しないラットに比べ1.63倍も生存期間が延びるという結果を得た。それを受け、2011~2014年にかけて、15人のALS患者にこの製剤を投与し、安全性確認を行なった。そして、効果を検証する第2段階(第2相)の治験が、この5月から始まっている。

 今回は東北大学と大阪大学の2施設で、各24人ずつに対して実施する。エントリー対象となるのは、発症から2年半以内のALS重症度分類が1、または2など様々な条件に合致する20~70歳の患者だ。

 エントリー後12週間経過観察して、症状の進行状況を確認し、症状が進行している患者が治験の対象となる。初めに脊髄に製剤を安全に投与するために、髄腔(ずいくう)内カテーテルがついた皮下ポートを埋め込む手術を行なう。

 設置終了後、24週間HGFを反復投与する。24人のうち、16人に対しては実薬を投与し、残り8人にはプラセボ(偽薬)を投与する二重盲検試験で実施される。

「エントリーをされた3分の2の患者が、実際に組み換えHGFタンパク製剤を投与されることになります。この治験は、24週間で症状の進行がどの程度抑制されたかを、プラセボの症例と比較して効果を検証していきます。24週終了後は、希望に応じてすべての患者に、さらに24週間、実薬の投与を受けていただくことも可能です」(青木教授)

 この治験に参加希望の場合は、東北大学か大阪大学の神経内科HPから申込書をダウンロードし、主治医から申請してもらうことが必須条件となっている。

■取材・構成/岩城レイ子

※週刊ポスト2016年7月8日号

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